Tag:
modulatory CFTR
-
Życie intymne i rodzicielstwo w erze modulatorów CFTR
Ogromny postęp w diagnozowaniu i leczeniu mukowiscydozy, jaki dokonał się w ciągu ostatnich lat, a szczególnie wprowadzenie leków przyczynowych, zmieniły obraz tej choroby, rokowania pacjentów, a także ich perspektywy na przyszłość. Terapie te spektakularnie poprawiają stan zdrowia, wydolność fizyczną i ogólną jakość życia. W krajach, gdzie leki te są powszechnie stosowane, w codziennym funkcjonowaniu osób…
-
Oddech pełniejszy dla dwojga: ciąża i laktacja w erze modulatorów CFTR
Od odkrycia genu CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) upłynęło ponad 30 lat, a specyficzne terapie modulujące funkcję tego błonowego regulatora są już szeroko dostępne dla pacjentów z mukowiscydozą (CF). Iwakaftor, pierwszy lek celowany, został zatwierdzony do użytku klinicznego i poprawił funkcję płuc (FEV1) o średnio 10,6% u pacjentów z mutacją G551D 1. Kolejne terapie,…