Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych

Dr Ewa Sapiejka (z prawej) podczas rozmowy z Julitą Wilińską (fot. z archiwum PTWM Oddział w Gdańsku)
Dr Ewa Sapiejka (z prawej) podczas rozmowy z Julitą Wilińską (fot. z archiwum PTWMOddział w Gdańsku)

Na Oddziale Pediatrii i Mukowiscydozy Szpitala Dziecięcego Polanki w Gdańsku sfinalizowano procedurę Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych. Dzięki temu dwóch pacjentów leczonych jest lekiem przyczynowym nowej generacji – Kaftrio, a koszty leczenia pokrywa NFZ.

Pani Doktor, RDTL to novum dla chorych na mukowiscydozę, dlaczego wcześniej nie korzystano z tej procedury w leczeniu chorych?

RDTL, czyli Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych, to system indywidualnego finansowania leków, w przypadku kiedy możliwe jest wydłużenie życia pacjenta, a wszystkie inne dostępne opcje terapeutyczne finansowane ze środków publicznych zostały już wykorzystane.

Co ważne, dotyczy to jedynie leków dopuszczonych do obrotu na terytorium Rzeczpospolitej Polskiej i dostępnych w obrocie na polskim rynku.

Przełom dla naszych pacjentów nastąpił na początku bieżącego roku, kiedy lek Kaftrio został dopuszczony do obrotu w Polsce. Ja sama poszukując pomocy i drogi finansowania leku dla jednego z moich pacjentów – wówczas nie dotyczyło to Kaftrio, a Kalydeco – już jesienią ubiegłego roku spotkałam się z RDTL, jednak był to okres wprowadzania nowych zasad funkcjonowania tej procedury, nie było jeszcze dostępnych wniosków, a niebawem Kalydeco weszło na listę leków refundowanych, tak więc odstąpiłam od działań związanych z RDTL. W przypadku Kaftrio to pacjent i jego rodzina, zaraz po wprowadzeniu leku do obrotu w Polsce, zasugerowali skorzystanie z tej możliwości, wówczas raz jeszcze zapoznałam się z procedurą i przystąpiliśmy do jej realizacji.

Jak wyglądał ten proces, czy procedura była zrozumiała i łatwa w realizacji?

Z tego co wiem, procedura została zmieniona i uproszczona, jednak miałam wiele wątpliwości, ponieważ przystępowałam do niej po raz pierwszy.

Dużym utrudnieniem było zrozumienie reguły dotyczącej budżetu finansowania, bowiem RDTL nie może przekroczyć 3% wartości kontraktu, i nie było jasne, czy dotyczy to naszego szpitala, czy skali kraju. Jeśli dotyczyłoby to naszej placówki, taki zakup nie byłby możliwy. Dodatkowo sposób finansowania i zakupu leku pozostawiał wiele wątpliwości. Zakup leków ze środków szpitala, a  następnie prośba do NFZ o zwrot poniesionych kosztów, były dla dyrekcji bardzo ryzykowne ze względu na brak informacji, czy w budżecie NFZ są jeszcze środki, aby tego zwrotu na rzecz szpitala dokonać.

Mimo wszystko nie zniechęciliście się Państwo.

Tak, bardzo się cieszę, że udało się nam zrealizować procedurę RDTL. Pani prezes szpitala Małgorzata Paszkowicz bardzo nas wspierała i mimo niejasności, jakie pojawiały się w procedurze, poprawialiśmy wnioski, szukaliśmy informacji, byliśmy wytrwali i udało się.

Kto jeszcze musi zaopiniować wniosek?

Konsultant krajowy lub wojewódzki w danej dziedzinie medycyny musi wydać opinię w sprawie zasadności zastosowania leku w przypadku tego konkretnego pacjenta.

Pani Doktor, w końcu dla naszych podopiecznych chyba najważniejsze pytanie, kto może skorzystać z Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych?

Minister Zdrowia jasno określił warunki. RDTL możemy stosować w przypadku, kiedy u chorego zostały wyczerpane wszystkie możliwe do zastosowania dostępne technologie medyczne finansowane przez NFZ lub brak jest możliwości ich zastosowania. Zastosowanie terapii lekami przyczynowymi musi być uzasadnione i poparte aktualną wiedzą medyczną, a lek musi być dopuszczony do obrotu w Polsce. Musimy też pamiętać, że RDTL nie jest dedykowany tylko pacjentom z mukowiscydozą i 3% budżetu dotyczy wszystkich pacjentów w krytycznej sytuacji w Polsce.

Organizacje chorych walczą aktualnie o refundacje leków przyczynowych nowej generacji, wielu pacjentów zbiera indywidualnie środki na finansowanie terapii lekowej Kaftrio. Mamy już informacje, jak ten lek poprawia życie pacjentów za granicą i w Polsce, a tu może być zastosowany tylko dla wybranych pacjentów. To musi być bardzo trudne.

Tak, chciałabym wypisać lek dla wszystkich moich pacjentów kwalifikujących się do leczenia. Niestety, jak sama nazwa i wytyczne wskazują, to procedura dla szczególnej grupy chorych, czyli osób, dla których jest to jedyna szansa na wydłużenie życia lub znaczącą poprawę zdrowia, a  wszystkie dostępne refundowane terapie zostały wyczerpane. Kiedy leczenie objawowe nie jest już skuteczne, a pacjent kwalifikuje się do transplantacji płuc. Sam zabieg, czas oczekiwania, jak i powikłania pooperacyjne obarczone są dużym ryzykiem. Cieszymy się, gdy pacjent po przeszczepieniu jest w dobrym stanie, jednak zabieg ten przedłuża jego życie o średnio 7 lat.

Mamy wielu pacjentów, którzy potrzebują takiego leczenia. Na pewno będziemy występować z kolejnymi wnioskami. Cieszę się, że zostały przetarte szlaki i choć procedura wydaje się skomplikowana, to warto działać w tym kierunku, bo najważniejsze jest dobro i życie pacjentów.

Przy tej okazji chciałam zapytać, kto może wystawić wniosek o RDTL?

Decyzję podejmuje specjalista w danej dziedzinie medycyny odpowiedniej ze względu na chorobę lub problem zdrowotny pacjenta. Pamiętajmy jednak, że nie każdy ośrodek może złożyć wniosek o finansowanie leczenia w ramach RDTL, wykaz jednostek jest określony przepisami.

Jakie zmiany w zdrowiu pacjentów obserwuje Pani po rozpoczęciu terapii Kaftrio?

Pierwszy pacjent rozpoczął terapię pod koniec kwietnia, tak więc minął dopiero miesiąc. Leczenie trwa jeszcze zbyt krótko, aby się na ten temat wypowiadać. Obecnie obserwujemy znaczny przyrost masy ciała i poprawę wydolności płuc w badaniu spirometrycznym. Chorzy zgłaszają zdecydowanie lepsze samopoczucie, większą tolerancję wysiłku i poprawę apetytu. Liczymy na dalsze pozytywne efekty leczenia, które przyniosą znaczną poprawę stanu zdrowia. Mamy nadzieję, że wkrótce dostęp do leków będzie obejmował szerszą grupę pacjentów, tak jak ma to miejsce w krajach sąsiadujących.

Pani Doktor, co może pomóc innym lekarzom i ośrodkom, a  tym samym pacjentom w stosowaniu tej procedury?

Przede wszystkim wymiana doświadczeń. Po wypisaniu wniosku odbierałam wiele telefonów od swoich kolegów z pytaniami o formalności związane z RDTL. Pomóc może zapoznanie nas z wymaganiami, dokumentacją, jasność samego systemu wydawania leków, jego finansowania, bo jak przeczytałam w „Gazecie Prawnej” z kwietnia, wciąż nie jest to czytelne, a dopóki nie jest, rodzi wiele obaw dotyczących procedury.

Dziękuję za rozmowę.

Z dr Ewą Sapiejką, kierownikiem Oddziału Pediatrii i Mukowiscydozy Szpitala Dziecięcego Polanki w Gdańsku rozmawiała Julita Wilińska, dyrektor biura Polskiego Towarzystwa Walki
z Mukowiscydozą Oddział Gdańsk